撰文：小明月

来源：干细胞者说

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说到白血病，相信很多人不会感到陌生。（如果您不太了解，可以回顾科普文章<人类你好，我叫白血病>）

不治之症、巨额的治疗费用、骨髓穿刺、骨髓移植，这些让人不寒而栗的标签，与白血病如影随行。但实际上随着科技的进步，这些标签早已名不符实，却还让很多人对白血病存在持续的误解，甚至还有人耽误了疾病的及时治疗。

去年底，成都电视台《健康·生活》栏目特邀西部战区总医院（原成都军区总医院）造血干细胞移植中心主任刘芳，针对这些问题为大家进行了详细解答。

在节目结束后，主持人也对现在血液病治疗的进展感到激动。这些在我们看来已习以为常的事情，在非专业人士看来是如此震撼。我们确实需要多向大众做一些科普。

采访内容文字稿

主持人：去年，文牧野导演的一部电影《我不是药神》引发了全网热议。电影当中，一幕幕带着口罩的白血病患者给大家留下了非常深刻的印象。那么，在这里想问一下刘主任，到底什么是白血病？

刘芳：白血病是血液系统的一种恶性克隆增殖性疾病，简单说就是血癌。

白血病的症状主要有四大临床表现。第一个是贫血，主要表现为面色苍白、头晕、乏力等；第二个是感染，可表现为多系统的感染，包括肺部、血流、皮肤软组织、泌尿系统等；第三个是出血，可表现为浅表或深部的出血，浅表有牙龈出血、皮肤的出血点和瘀斑，深部的有泌尿系出血、消化道出血，严重的还有脑出血。第四个是髓外白血病表现，包括肝脾淋巴结肿大、髓外包块、牙龈肿胀及中枢神经系统的表现等。

主持人：那白血病治愈的概念是什么？

刘芳：我们定义恶性肿瘤的治愈概念，一般都是以5年这个时间点，就是医学统计上所说的5年生存率。因为复发大部分是发生在5年之内，如果病人活过了5年，那复发风险就比较小了。相当于5年是一个坎，闯过了就可以说是治愈了。

主持人：刚才提到了捐献骨髓，这个大家应该都有了解，但是伴随而来的一个问题就是捐献骨髓到底伤不伤害身体？

刘芳：造血干细胞移植是治疗白血病的一个重要手段，特别是高危或难治复发的白血病。目前造血干细胞的来源主要有三种，一种是骨髓，第二种是外周血造血干细胞，第三种是脐带血。

在90年代以前，都是采用古老的方式——采集骨髓，这就是传统的骨髓移植。但随着造血干细胞动员剂的出现，我们可以把骨髓中的干细胞动员到外周血，再通过外周血采集干细胞。这种方式更加便捷，供者也更能接受。

美国骨髓库对几千例捐献造血干细胞的志愿者做了一个长期的随访。结果发现，他们在各种疾病的发生情况方面，跟正常人群没有明显差异。目前来说，外周血造血干细胞捐献是中华骨髓库的主要模式，这种采集方式更安全，痛苦也更少，也是大部分供者可以接受的。

如果单纯的外周血干细胞捐献的话，我们终极的捐献产物一般是在200毫升左右。有的患者采集一次就够了，有一部分可能需要二次采集，每次采集的量大概就在200毫升，比我们常规献血（一般400毫升）还要少一些。

主持人：嗯，明白了。那刚才刘主任也提到了脐带血，相信现在很多的妈妈们，尤其是孕妈妈们都比较关心。刘主任，您站在专业角度给我们大家讲讲，这个脐带血到底有没有保留的必要性。

刘芳：目前来说，自体脐带血的应用不像异体应用那么广泛，但也有一定的应用范围，首先是血液系统疾病里面一些需要做自体干细胞移植的疾病，比如后天获得性再生障碍性贫血，他本身是因为后天的一些因素导致的这个种子的受损伤，导致造血功能的衰竭。那如果提前有健康的种子保存的话，就可以再次让他获得造血重建。另外还有一些淋巴瘤，和一些后天获得性免疫系统疾病，可以通过健康的脐带血帮助患者获得一个免疫重建。免疫系统的疾病的发生还是比较广泛的。

另外，自体库的脐带血并不只限用于自己，还可以用于家庭成员。世界上首例的脐带血移植就是亲缘脐带血移植，使用兄弟姐妹的HLA配型相合的脐带血，治疗一种先天性疾病：范可尼贫血。

关于网上的争议观点，很多都是参考美国的指南推荐。我们医生知道，指南是建立在循证医学的基础上。但循证医学只是在前期的研究基础上，还有一些领域是在发展中。现在，比较新兴的细胞免疫治疗在血液病领域得到了突飞猛进的发展，特别是CAR-T细胞治疗。

但有一部分病人在复发时，外周血几乎全部被肿瘤细胞占满了，就采集不到足够的免疫细胞去进行培养。这些病人即使有先进的武器，也没有办法，失去了治疗的时机。脐带血里面除了干细胞，还有免疫细胞，包括T细胞、B细胞、NK细胞。所以如果提前保存了健康的免疫细胞，患者就可以获得（治疗）成功的机会。那未来还有NK细胞的基因改造，NK细胞也可以从脐带血里面培养，所以这就是未来发展的领域。

主持人：还有一种说法，说脐带血造血干细胞只适合儿童使用，成年人可能会遇到细胞数量不够的问题。这个好像也是很困扰大家。

刘芳：对，确实有很多这样的误解，包括很多专业的妇产科医生也会这样，说“那个长大了就用不着了”，甚至血液科里不做移植的医生也会有这样的误解。

我们可以用两个数据来说明这个问题，一个是来自于国际骨髓移植登记中心的数据，显示成人脐带血移植呈逐年上升的趋势，特别是在2008年以后，16岁以上接受脐带血移植的患者就超过了16岁以下。另外一个是来自于欧洲脐带血移植登记中心的数据，显示在2006年以后，接受脐带血移植的成人数量就明显的超过了儿童。这两个数据已经说明，脐带血移植并不只是限于儿童，更多的用于成人。

主持人：那前面我们提到了一个CAR-T免疫细胞治疗白血病，这个可不可以跟我们大家讲一讲？

刘芳：CAR-T的英文全称是Chimeric Antigen Receptor T-cell Immunotherapy。什么意思呢？就是我们肿瘤细胞上面会表达一个抗原，抗原会有一个受体。我们把这个受体的基因，一个复合物，就是这个CAR，通过基因工程的手段转导到我们的T细胞上面。

用通俗一点的话，就是给T细胞装上一个导航。因为我们的T细胞是杀伤肿瘤细胞的一种细胞，当T细胞装上这个导航以后，就会跟着信号走，去识别表达这种抗原的细胞。找到了以后，再大量的扩增，就相当于调兵遣将。然后，T细胞就会在短时间内把表达这种抗原的细胞全部清除干净，这就是我们现在常说的“靶向性精准治疗”。

主持人：那CAR-T技术在治疗血液疾病方面大的优势是什么，尤其是和传统的我们熟知治疗技术相比。

刘芳：CAR-T治疗大的优势是高度靶向性。它只会识别表达这种抗原的细胞，不会误伤。我们传统的放化疗会造成广泛的损伤，在杀伤癌症细胞的同时，肝脏细胞也会受损。但CAR-T细胞就具备比较高的靶向性。

主持人：那CAR-T免疫细胞治疗技术适用于哪些疾病？

刘芳：目前比较成熟的，就是血液系统疾病两大块。

第一块是B淋巴细胞恶性血液病，包括B淋巴细胞的急性淋巴细胞白血病和恶性淋巴瘤；第二个就是浆细胞疾病，常见的是多发性骨髓瘤。

这两块是比较成熟的，特别是在B细胞的急性淋巴细胞白血病治疗上，第一例患者Emily接受治疗到现在已经快8年了，她到现在都无病存活。

CAR-T治疗在其他的一些血液病，如T细胞的白血病或者淋巴瘤、髓细胞的恶性肿瘤的应用上，目前相对落后一些。